Разработка системы CRISPR-Cas9 стала одним из ключевых прорывов в современной медицине. Ожидалось, что благодаря этим «генетическим ножницам» можно будет эффективно бороться с ранее неизлечимыми болезнями, а создателям данной технологии была присуждена Нобелевская премия.
Однако на практике технология оказалась почти бесполезной, так как большинство пациентов, нуждающихся в таком лечении, не смогли его получить. По крайней мере, так обстояли дела до недавнего времени.
Пример с малышом, которому удалось избавиться от наследственного заболевания, вселяет надежду миллионам людей. «Дети постепенно слабеют на глазах» — многие болезни вызваны генетическими мутациями.
Всего одна ошибка в ДНК может иметь тяжёлые последствия. В 2012 году появилась методика программируемого редактирования генома — технология CRISPR-Cas9.
Ключевыми разработчиками являются француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженнифер Дудна, награжденные Нобелевской премией в 2020 году. Менее известным pioneером направления является Фёдор Урнов, профессор молекулярной и клеточной биологии в Калифорнийском университете в Беркли.
Урнов родился и вырос в России, а в 1990-х переехал в США. Спустя два года после получения коллегами Нобелевской премии, он опубликовал статью в New York Times, в которой отметил, что хотя технологически возможности для лечения с помощью CRISPR существуют, на практике это зачастую не реализуется.
По словам Урнова, он получает множество писем с просьбами о помощи от пациентов с генетическими болезнями и их близких.