Разработка системы CRISPR-Cas9 стала одним из наиболее значимых прорывов в медицине за последние годы. Ожидалось, что так называемые «генетические ножницы» помогут лечить болезни, которые ранее считались неизлечимыми, и их создатели были удостоены Нобелевской премии.
Однако на практике технология оказалась практически неэффективной: многие пациенты, нуждающиеся в таком лечении, не получили доступа к терапии. По крайней мере, это было актуально до недавнего времени.
История с младенцем, который избавился от наследственного заболевания благодаря CRISPR, вселяет надежду в сердца миллионов людей. «Дети с каждым днем становятся слабее» — многие болезни связаны с ошибками в генах.
Лишь одна мутация в ДНК способна вызвать серьезные осложнения. Научиться исправлять такие дефекты удалось в 2012 году, когда была создана технология программируемого геномного редактирования CRISPR-Cas9.
Главными разработчиками считаются француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженнифер Дудна, награждённые Нобелевской премией в 2020 году. Менее известным, но также важным исследователем в этой области является Фёдор Урнов — профессор молекулярной и клеточной биологии Калифорнийского университета в Беркли.
Родившийся и выросший в России, он переехал в США в 1990-х. Через два года после вручения Нобелевки его коллегам Урнов написал статью для New York Times, отмечая, что, несмотря на техническую готовность, лечение CRISPR в большинстве случаев остаётся недоступным пациентам.
По словам Урнова, к нему часто обращаются пациенты с наследственными болезнями и их близкие с просьбами о помощи.